Egy új génterápia megelőzi, sőt, vissza is fordítja a sclerosis multiplexet az egereknél

A Floridai Egyetem szakemberei kidolgoztak egy olyan génterápiás módszert, amely leállítja a sclerosis multiplex immunválaszait. A kór világszerte legalább 2,3 millió embert érint, és a fiatal felnőttek körében ez számít a leggyakoribb neurológiai megbetegedésnek. A jelenleg gyógyíthatatlan kór az idegsejtek axonját körülvevő védőburkot támadja, majd izomgyengeséget, mozgási, látási és beszéd koordinációs problémákat okoz.

 

via GIPHY

A floridaiak eljárásának az a lényege, hogy egy agy-fehérje gént kombinálnak egy meglévő gyógyszerrel, mely nagy hatékonysággal bírt a tesztelt állatok esetében. A Molecular Therapy nevű magazinban publikált gyógymódról a Science Daily számol be. A kutatók egy adenoval társult, legyengített vírust használtak, hogy bejuttassák az agyfehérjéért felelős gént a kísérleti egerek májába. A vírus hatására úgynevezett szabályozó T-sejtek kezdtek létrejönni. Ezek a T-limfociták az immunrendszer támadását nyomják el, amely az SM betegséget is okozza. Azért kellett a májat célba venni, mert ez a szerv képes előidézni az immunrendszernek ezt a kímélő üzemmódját.

Egy klinikailag letesztelt genetikai gyógymódot bevetve képesek vagyunk olyan T-sejteket beindítani, amelyek az önpusztító sejteket célozzák meg.

Brad E. Hoffmann idegtudomány-professzor elmeséli azt is, hogy a myelin oligodendrocyte glycoprotein (MOG) az a fehérje, amely meg tudja előzni, illetve visszájára tudja fordítani a molekuláris izomsorvadást.

via GIPHY

Az öt tagből álló egércsapatban, amelyik megkapta a génterápiát, nem tudott kifejlődni a kísérletes autoimmun gyulladás (EAE), ami csereszabatos az emberek SM-betegségével. Egy másik kísérletben - egy kivétellel - minden jószág pozitívan reagált a génterápiára, már nyolc nap elteltével.

A kezelés hosszan tartó hatását dicséri, hogy a kisemlősök hét hónap elteltével is tünetmentesek maradtak, összevetve azzal a csoporttal, akik nem kaptak terápiát, és 14 nap után már idegrendszeri problémák merültek fel a szervezetükben.

Amikor a kérdéses fehérjét a rapamicin nevű gyógyszerrel kombinálták, még jobb eredményt értek el. Azok az egerek, akik ebből az utóbbi koktélból kaptak, legalább 71 százalékban helyreálltak, a korábbi hátsó végtag bénulásukból. Ez a szer a gyorsan kifejlődő bénulás esetén lehet majd nagy segítség.

Mielőtt a humán alanyokat bevonó klinikai tesztelés beindulna, Hoffmann szerint számos vizsgálatra lesz még szükség, főleg az olyan proteinekre vonatkozóan, amelyeket az SM érint.

Ha biztosítani tudnánk egy hosszútávra ható gyógymódot az emberiség számára, akkor a betegek  életminősége nagyot javulna – ezért az eredményért dolgozunk.